La Dr. Castillo publie un éditorial sur les perspectives thérapeutiques de la NOHL au journal Archivos de la Sociedad Española de Oftalmología

Contenu médical révisé par - Dernière révision 03/04/2017
La Dr. Castillo publie un éditorial sur les perspectives thérapeutiques de la NOHL au journal Archivos de la Sociedad Española de Oftalmología

La Dr. Lorena Castillo, chef de Neuro-ophtalmologie de l’Institut Català de Retina, a publié au numéro du journal Archivos de la Sociedad Española de Oftalmología de décembre un éditorial sur les perspectives thérapeutiques de la NOHL (Neuropathie Optique Héréditaire de Leber)

Les éditoriaux des journaux médicaux, publiés toujours par des spécialistes reconnus dans un domaine spécifique, visent à analyser et synthétiser l’évidence scientifique dans le domaine en question (la NOHL, dans ce cas), et à donner un avis personnel sur des perspectives communes. La Dr. Castillo, en tant que spécialiste dans ce domaine de connaissance médicale et conseillère et membre du Comité Scientifique d’ASANOL, l’Association Atrophie du Nerf Optique de Leber, une association à but non lucratif visant à répandre, faire des recherches et informer sur cette maladie à faible prévalence qui cause une perte de vision forte et soudaine, habituellement chez des patients assez jeunes.

L’idébénone, la thérapie génique et les perspectives thérapeutiques de la NOHL

La NOHL ou LHON (pour ses sigles en anglais), cause normalement une perte de vision grave aux yeux, et est la neuropathie optique héréditaire plus habituelle. Sa cause est une mutation mitochondriale (ADN mitochondriale qui n’est transmis que par la mère).

L’éditorial de la Dr. Castillo porte sur les différentes voies de traitement de la maladie, notamment l’usage de deux voies thérapeutiques. La première est l’usage de l’idébénone, une benzoquinone, analogue synthétique à la coenzyme Q10 ayant un effet préventif sur l’action d’oxydation des dérivés réactifs de l’oxygène sur les mitochondries. L’idébénone (Raxone®, Santhera Pharmaceuticals) est à présent le seul traitement approuvé pour le traitement de la NOHL. La Dr. Castillo participe en tant que chercheuse principale à l’étude clinique en phase 4 visant à évaluer l’efficacité à long terme de l’usage de l’idébénone chez des patients touchés par la NOHL.

La deuxième voie de traitement porte sur la thérapie génique comme possible traitement pour la maladie. Elle consiste à insérer des éléments fonctionnels absents au génome humain et elle et réalisé sur les cellules et les tissus. La thérapie génique vise à traiter des maladies et elle n’est plus le futur, mais une réalité émergente. À présent, parmi les 5 études sur cette maladie en train d’être réalisés au monde, deux sont déjà en phase 3. Dans ce sens, la Dr. Castillo collabore avec GenSight Biologics, une entreprise biotechnologique chargée de ces 2 études cliniques employant la thérapie génique et se trouvant en phase 3, avec le but de les mettre à la portée des patients espagnols pouvant y participer.

Accès à l’éditorial de la Dr. Castillo

Elsevier a publié sur Science Direct la version complète en anglais de l’éditorial de la Dr. Castillo sur le traitement de la NOHL qui est de libre accès jusqu’au 19 janvier 2017.

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