Генная терапия может стать революцией для людей с наследственными заболеваниями сетчатки

Medical content revised by - Last revision 17/01/2018
Генная терапия может стать революцией для людей с наследственными заболеваниями сетчатки

У людей с заболеваниями сетчатки,  приводящими к слепоте, будет возможность восстановить зрение, когда появляется новое лечение, в основе которого заложена генная терапия.

В Соединенных Штатах Агентство по Лекарственным препаратам недавно одобрило лечение на основе генной терапии для некоторых наследственных заболеваний сетчатки, вызванных мутацией гена RPE65. Мутации этого гена ответственны за преждевременную слепоту из-за врожденного заболевания амавроз Лебера (определённый тип дистрофии сетчатки), некоторых типов пигментного ретинита и других заболеваний. Врожденный амавроз Лебера появляется в детстве и медленно прогрессирует, в результате чего происходит полная слепота из-за атрофии клеток сетчатки. В настоящее время не существует никакой другой метод  лечения этого заболевания.

Утверждение этого метода  лечения ожидалось с октября, когда был опубликован положительный отчёт, который рекомендовал его после клинических исследований с очень хорошими результатами.

Первое исследование с использованием генной терапии для лечения наследственных заболеваний сетчатки

Данные клинических исследований, проведенных с препаратом « Luxturnа»  (voretigene neparvovec), из первого рандомизированного и контролируемого исследования, на 3 фазе показали, что 27 из 29 лечившихся пациентов  (93%), значительно улучшили свое зрение, достаточное для того, чтобы передвигаться при умеренном или слабом освещении.

Пациенты, которые не получали эту терапию во время исследований, не могли выполнять такие действия и не испытали существенных изменений со зрением. Тем не менее, пациенты, которые решили пройти лечение после исследования, наблюдали улучшение зрения. Они могли перемещаться при умеренном или слабом освещении, и их чувствительность к свету улучшалась. Исследование показало, что у пациентов, получавших лечение, наблюдалось улучшение зрения в течение двух лет. Однако исследователи всё ещё не знают, как долго будут сохраняться дейтвия препарата.

Генная терапия и введение генов

Генная терапия включает введение новых генов в клетки пациента для замены генов, которые не функционируют, работают неправильно или отсутствуют. Используя специально разработанный вирус, новые гены вводятся в клетки. Эта процедура используется потому,  что вирусы естественным образом вводят свой собственный генетический материал в клетки. В случае «Luxturna» новые гены заменяют поврежденные в клетках сетчатки. Эти клетки обнаруживают свет и преобразуют его в сигналы, посылаемые в головной мозг для их обработки.

Новый шаг к будущему лечению с помощью генной терапии

Будущее нашего зрения с использованием генной терапии вдохновляет офтальмологов. До сих пор в медицине не было доказанных или одобренных методов лечения людей с наследственными заболеваниями сетчатки, которые угрожают их зрению. Лечение препаратом «Luxturna» очень специфично и не сможет помочь  многим людям. Хотя оно не восстанавливает нормальное зрение, оно позволяет пациентам видеть фигуры и свет, поэтому они могут передвигаться без трости или собаки-поводыря. С одобрения этой первой генной терапии,  открываются двери для будущих новых методов лечения других заболеваний сетчатки. Исследователи надеются, что в будущем генная терапия поможет восстановить зрение при таких заболеваниях, как возрастная дегенерация макулы.

Глаза – это первые из органов в использовании генной терапии

Для учёных и офтальмологов, использование генной терапии для лечения глаз имеет большой смысл: глаз — это небольшой и легкодоступный орган, который облегчает имплантацию клеток в орган, по сравнению с другими частями и органами тела. Кроме того, глаз имеет так называемую иммунную привилегию, а это означает, что клетки, имплантированные в эту область, менее склонны к отторжениям, так же, по сравнению с другими частями тела.

Post your comment

Настоящим законом регулируются отношения, связанные с обработкой персональных данных (REGLAMENTO (UE) 2016/679.

Оператор: Каталонский Институт Сетчатки, S.L., Каталонский Институт Рефракционной Хирургии, S.L. (дальше ICR)

Адрес Делегации хранения Персональных Данных: Улица Pau Alcover nº 67 08017 Барселона – rgpd@icrcat.com

Цель: Целью настоящего закона является обеспечение защиты персональных данных при отправлении заявки.

Законодательство: Законодательство в области персональных данных при отправлении заявки.

Оператор: Оператор - все центры ICR, работающие самостоятельно или совместно. Персональные данные не передаются третьим лицам

Права: Субъект персональных данных вправе требовать от оператора уточнения его
персональных данных, их блокирования или уничтожения, направляя обращение оператору в письменной форме по указанному выше адресу. Согласие на обработку персональных данных может быть отозвано субъектом. Субъект персональных данных вправе требовать от оператора дополнительную информацию у оператора.
Если субъект персональных данных считает, что оператор осуществляет обработку его персональных данных с нарушением требований настоящего закона или иным образом нарушает его права и свободы, субъект персональных данных вправе обжаловать действия оператора в судебном порядке.

Для всех целей пользователь соглашается с тем, что высказанное мнение будет исключительно его обязанностью. Пользователь принимает на себя исключительную ответственность за ущерб или убытки, которые могут возникнуть из-за этого.
ICR не несет ответственности за точность, качество, надежность, правильность, мораль и законность данных, информации или мнений, публикуемых пользователями.
ICR оставляет за собой право не публиковать все мнения пользователей.
Имя пользователя является ответственностью пользователя. ICR не несет ответственности за незаконное использование или за незаконные цели, которые могут сделать другие пользователи этого имени.

Хранение: Собранные данные будут храниться в течение времени, необходимого для запрашиваемого визита.

Диагностика и лечение

c/ Mandri, 63
08022 Barcelona
Этот сайт использует куки-файлы для сбора статистической информации о навигации. Если вы продолжаете навегацию на сайте, мы посчитаем это за ваше согласие использования куки-файлов. Более подробная информация..