У людей с заболеваниями сетчатки, приводящими к слепоте, будет возможность восстановить зрение, когда появляется новое лечение, в основе которого заложена генная терапия.
В Соединенных Штатах Агентство по Лекарственным препаратам недавно одобрило лечение на основе генной терапии для некоторых наследственных заболеваний сетчатки, вызванных мутацией гена RPE65. Мутации этого гена ответственны за преждевременную слепоту из-за врожденного заболевания амавроз Лебера (определённый тип дистрофии сетчатки), некоторых типов пигментного ретинита и других заболеваний. Врожденный амавроз Лебера появляется в детстве и медленно прогрессирует, в результате чего происходит полная слепота из-за атрофии клеток сетчатки. В настоящее время не существует никакой другой метод лечения этого заболевания.
Утверждение этого метода лечения ожидалось с октября, когда был опубликован положительный отчёт, который рекомендовал его после клинических исследований с очень хорошими результатами.
Первое исследование с использованием генной терапии для лечения наследственных заболеваний сетчатки
Данные клинических исследований, проведенных с препаратом « Luxturnа» (voretigene neparvovec), из первого рандомизированного и контролируемого исследования, на 3 фазе показали, что 27 из 29 лечившихся пациентов (93%), значительно улучшили свое зрение, достаточное для того, чтобы передвигаться при умеренном или слабом освещении.
Пациенты, которые не получали эту терапию во время исследований, не могли выполнять такие действия и не испытали существенных изменений со зрением. Тем не менее, пациенты, которые решили пройти лечение после исследования, наблюдали улучшение зрения. Они могли перемещаться при умеренном или слабом освещении, и их чувствительность к свету улучшалась. Исследование показало, что у пациентов, получавших лечение, наблюдалось улучшение зрения в течение двух лет. Однако исследователи всё ещё не знают, как долго будут сохраняться дейтвия препарата.
Генная терапия и введение генов
Генная терапия включает введение новых генов в клетки пациента для замены генов, которые не функционируют, работают неправильно или отсутствуют. Используя специально разработанный вирус, новые гены вводятся в клетки. Эта процедура используется потому, что вирусы естественным образом вводят свой собственный генетический материал в клетки. В случае «Luxturna» новые гены заменяют поврежденные в клетках сетчатки. Эти клетки обнаруживают свет и преобразуют его в сигналы, посылаемые в головной мозг для их обработки.
Новый шаг к будущему лечению с помощью генной терапии
Будущее нашего зрения с использованием генной терапии вдохновляет офтальмологов. До сих пор в медицине не было доказанных или одобренных методов лечения людей с наследственными заболеваниями сетчатки, которые угрожают их зрению. Лечение препаратом «Luxturna» очень специфично и не сможет помочь многим людям. Хотя оно не восстанавливает нормальное зрение, оно позволяет пациентам видеть фигуры и свет, поэтому они могут передвигаться без трости или собаки-поводыря. С одобрения этой первой генной терапии, открываются двери для будущих новых методов лечения других заболеваний сетчатки. Исследователи надеются, что в будущем генная терапия поможет восстановить зрение при таких заболеваниях, как возрастная дегенерация макулы.
Глаза – это первые из органов в использовании генной терапии
Для учёных и офтальмологов, использование генной терапии для лечения глаз имеет большой смысл: глаз — это небольшой и легкодоступный орган, который облегчает имплантацию клеток в орган, по сравнению с другими частями и органами тела. Кроме того, глаз имеет так называемую иммунную привилегию, а это означает, что клетки, имплантированные в эту область, менее склонны к отторжениям, так же, по сравнению с другими частями тела.
