La thérapie génique pourrait transformer le traitement des maladies rétiniennes héréditaires

Contenu médical révisé par - Dernière révision 14/02/2018
La thérapie génique pourrait transformer le traitement des maladies rétiniennes héréditaires

Les personnes atteintes de maladies rétiniennes pouvant causer la cécité pourraient recouvrer leur vue avec l’apparition d’un nouveau traitement fondé sur la thérapie génique.

Aux États-Unis, l’Agence de Médicaments a récemment approuvé un traitement basé sur la thérapie génique pour certaines maladies rétiniennes héréditaires causé par une mutation du gène RPE65. Les mutations de ce gène sont responsables de la cécité prématurée par amaurose congénitale de Leber (un type de dystrophie rétinienne), certaines formes de rétinite pigmentaire et d’autres maladies. L’amaurose congénitale de Leber survient pendant l’enfance et progresse lentement jusqu’à mener à la cécité totale au fur et à mesure que les cellules de la rétine meurent. Il n’existe aucun autre traitement pour cette maladie.

On attendait l’agrément de ce traitement depuis le mois d’octobre, lorsque le rapport favorable a été publié, après la réalisation d’études cliniques avec des résultats très positifs.

Première étude à l’aide de la thérapie génique pour le traitement de maladies rétiniennes héréditaires

Les résultats des études cliniques réalisées par rapport à la luxturne (voretigene neparvovec) du première étude randomisé et contrôlé en phase 3 ont prouvé que 27 de 29 patients traités (93%) ont connu une amélioration considérable de leur vue, qui leur permet de bouger dans des environnements de lumière faible à modérée.

Les patients qui n’ont pas reçu cette thérapie pendant les études, n’étaient pas capables de bouger et n’ont pas éprouvé des changements considérables de vision. Néanmoins, parmi ces patients, ceux qui ont choisi de se soumettre au traitement après l’étude ont éprouvé une amélioration de leur vue. Ils pourraient bouger dans des environnements de lumière faible ou modérée, et leur sensibilité face à la lumière a amélioré. L’étude a prouvé que l’amélioration de la vue des patients traitées durait au moins deux ans. Mais les chercheurs ne savent pas combien de temps encore vont les effets durer.

Thérapie génique et introduction de gènes

La thérapie génique consiste à introduire des nouveaux gènes dans les cellules d’un patient afin qu’elles remplacent les gènes défaillants, manquants, ou qui ne marchent pas correctement. En utilisant un virus spécifiquement conçu, on introduit des nouveaux gènes dans les cellules. Cette procédure est utilisée car les virus introduisent naturellement leur propre matériel génétique dans les cellules. Dans le cas de la luxturne, les nouveaux gènes remplacent les gènes endommagés se trouvant dans les cellules rétiniennes. Ces cellules sont chargées de détecter la lumière et transformer les signales pour les envoyer au cerveau, qui va les traiter.

Un pas en avant vers les traitements par thérapie génique

Le futur de la vue avec l’usage de la thérapie génique c’est quelque chose qui enthousiasme les ophtalmologistes. Jusqu’à présent, la médecine n’avait pas de traitements approuvés ou testés pour les personnes atteintes de maladies rétiniennes héréditaires pouvant s’avérer fatales pour la vision. Le traitement avec de la luxturne est très spécifique et ne pourra aider qu’à un petit nombre de personnes. Bien qu’elle ne rétablisse pas la vision normale, elle permet aux patients de voir des formes et des lumières, ce qui leur aide à se déplacer sans canne ou chien guide d’aveugle. Avec l’agrément de cette première thérapie génique, on ouvre la porte à futurs nouveaux traitements pour autres maladies rétiniennes. Les chercheurs espèrent que la thérapie génique puisse, dans un avenir proche, rétablir la vision dans des cas de maladies telles que la dégénérescence maculaire liée à l’âge.

Les yeux, organe pionnier dans l’usage de la thérapie génique

Pour scientifiques et ophtalmologistes, l’usage de la thérapie génique pour le traitement des yeux prend tout son sens : l’oeil est un organe petit et facilement accessible, ce qui rend plus facile l’implantation de cellules dans cette région, par rapport à d’autres régions du corps. En outre l’oeil jouit de ce qu’on connait comme privilège immun, qui fait que le rejet des cellules implantées dans cette région soit moins probable que dans d’autres régions du corps.

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