La farmacèutica Santhera ha anunciat els primers resultats positius del seu estudi LEROS, actualment en fase 4, en el qual s’analitza l’ús de la idebenona pel tractament de la neuropatia òptica hereditària de Leber (NOHL). La Dra. Lorena Castillo, cap del Departament de Neurooftalmologia i una de les principals especialistes en aquesta patologia, ha participat en l’estudi sobre l’ús d’aquest fàrmac, avui dia el primer i únic medicament aprovat per a la NOHL.
Què es la NOHL?
La neuropatia òptica hereditària de Leber (NOHL o LHON, per les sigles en anglès) és un trastorn genètic mitocondrial que provoca una pèrdua severa de visió en els dos ulls. En la majoria dels casos, comença afectant un ull i, al cap de poques setmanes o mesos, afecta el segon ull. La seva evolució és ràpida, el que fa que la majoria dels pacients afectats acabin legalment cecs un any després de l’aparició dels símptomes.
Sol afectar en major mesura a homes joves d’entre 18 i 35 anys, encara que també pot afectar nens de menor edat i adults de més de 35 anys. En les dones té una incidència molt menor.
En què ha consistit l’estudi?
L’objectiu principal de l’estudi LEROS ha estat confirmar l’eficàcia de la idebenona en la recuperació o estabilització de l’agudesa visual després de 12 mesos de tractament i avaluar més a fons la seva eficàcia i seguretat a llarg termini durant 24 mesos. L’estudi ha estat dissenyat amb l’orientació i aprovació de l’Agència Europea de Medicaments (EMA).
Per a la realització de l’estudi s’ha avaluat a 199 pacients de 31 centres d’estudi d’Europa i Estats Units. Aquests pacients s’han comparat amb un grup de control extern que no havia rebut tractament.
En els pacients que portaven menys d’1 any d’evolució a l’iniciar l’estudi, s’ha observat que, després de 12 mesos de tractament, el 43% dels participants ha aconseguit un benefici rellevant en comparació amb un 20% dels participants del grup extern. Aquest efecte beneficiós del tractament s’ha mantingut als 24 mesos. Així, aquestes dades confirmen i amplien les troballes anteriors que ja van demostrar que aquest fàrmac pot prevenir una major pèrdua de visió i promoure la recuperació de la visió en pacients amb NOHL.
Tens algun dubte?
Escriu-nos o demana hora amb un dels nostres oftalmòlegs especialistes en Neurooftalmologia.