La farmacéutica Santhera ha anunciado los primeros resultados positivos de su estudio LEROS, actualmente en fase 4, en el que se analiza el uso de idebenona para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL). La Dra. Lorena Castillo, jefa del Departamento de Neuroftalmología y una de las principales especialistas en esta patología, ha participado en el estudio sobre el uso de este fármaco, hoy en día el primer y único medicamento aprobado para la NOHL.
¿Qué es la NOHL?
La neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL o LHON, por sus siglas en inglés) es un trastorno genético mitocondrial que provoca una pérdida severa de visión en ambos ojos. En la mayoría de los casos, comienza afectando un ojo y, al cabo de pocas semanas o meses, afecta el segundo ojo. Su evolución es rápida, lo que hace que la mayoría de los pacientes afectados acaben legalmente ciegos un año después de la aparición de los síntomas.
Suele afectar en mayor medida a varones jóvenes de entre 18 y 35 años, aunque también puede afectar niños de menor edad y adultos de más de 35 años. En las mujeres tiene una incidencia mucho menor.
¿En qué ha consistido el estudio?
El objetivo principal del estudio LEROS ha sido confirmar la eficacia de la idebenona en la recuperación o estabilización de la agudeza visual después de 12 meses de tratamiento y evaluar más a fondo su eficacia y seguridad a largo plazo durante 24 meses. El estudio ha sido diseñado con la orientación y aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
Para la realización del estudio se ha evaluado a 199 pacientes de 31 centros de estudio de Europa y Estados Unidos. Estos pacientes se han comparado con un grupo de control externo que no había recibido tratamiento.
En los pacientes que llevaban menos de 1 año de evolución al iniciar el estudio, se ha observado que, después de 12 meses de tratamiento, el 43% de los participantes ha logrado un beneficio relevante en comparación con un 20% de los participantes del grupo externo. Este efecto beneficioso del tratamiento se ha mantenido a los 24 meses. Así, estos datos confirman y amplían los hallazgos anteriores que ya demostraron que este fármaco puede prevenir una mayor pérdida de visión y promover la recuperación de la visión en pacientes con NOHL.
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