La Dra. Lorena Castillo, responsable del Departamento de Neuroftalmología del ICR y líder de opinión sobre la LHON -Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber- ha sido coautora de un trabajo de ámbito internacional que se ha publicado en la prestigiosa revista americana Journal of Neuro-Ophthalmology.
El estudio, titulado Real-World Clinical Experience With Idebenone in the Treatment of Leber Hereditary Optic Neuropathy, analiza la eficacia y seguridad de la Idebenona en pacientes con LHON en los cuáles se ha iniciado el tratamiento en un periodo no superior a 1 año desde el inicio de la pérdida visual del segundo ojo.
La Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber es una patología rara causada por una mutación en la mitocondria, que como consecuencia daña el nervio óptico y provoca una pérdida de visión repentina.
Esta enfermedad hoy en día no tiene cura. Asimismo, se están estudiando ciertos medicamentos que ralentizan la progresión de la patología. Un ejemplo es la Idebenona, un fármaco con estructura similar al antioxidante natural coenzima Q10 que tiene como objetivo volver a activar el funcionamiento correcto de la mitocondria y evitar el daño en el nervio del ojo.
La Idebenona se considera un fármaco huérfano, ya que se utiliza para tractar enfermedades raras, es decir, enfermedades que afectan a un grupo reducido de la población.
En esta investigación se ha estudiado la seguridad y la eficacia de la Idebenona en 111 y 87 pacientes respectivamente de 10 países diferentes.
El estudio confirma la seguridad de la Idebenona y sugiere que un porcentaje de pacientes tratados con este fármaco tienen un mejor pronóstico a largo plazo, así como que la respuesta al fármaco aumenta si la enfermedad se trata de manera precoz. En este trabajo también se indica que el tratamiento debe tener una duración mínima de 24 meses para obtener resultados positivos.
Se puede leer el artículo completo a continuación:
Real-World Clinical Experience With Idebenone in the Treatment of Leber Hereditary Optic Neuropathy. Journal of Neuro-Ophthalmology: December 2020
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